Как в Алтайском крае лечат маленьких пациентов с диагнозом СМА

Наверняка многим жителям края знакомо по уличным баннерам лицо крохи Таси, девочки со СМА (спинальной мышечной атрофией). А кто-то, возможно, побывал недавно на благотворительном концерте по сбору средств для лечения другой малышки, Маши, с тем же диагнозом. Да чье сердце не дрогнет от этих пронзительных, измученных страданием детских глазок… Нужно срочно собрать деньги на лечение, иначе…

На что собираем?

Благотворительность прекрасна, ведь она поддерживает жизни больных ребятишек, когда препараты невероятно дороги. Одно но. Обе девочки обеспечены лекарствами для лечения СМА, причем Тася уже успела подрасти (баннеру – несколько лет) и давно живет с семьей в Москве.

Почему-то из сонма тяжелых недугов, с коими сражаются за каждую детскую жизнь врачи, именно истории детей со спинальной мышечной атрофией – редкой патологией, обусловленной мутацией родительского гена SMN, с каким-то мистическим постоянством попадают в соцсети.

В нашем регионе проживает 28 таких больных до 18 лет. Каждого врачи знают в лицо и навскидку назовут дату введения бесценного препарата, бесплатного для ребенка и его родителей. Тем больше недоумение: а на что же тогда просят денег организаторы сборов?

С этим вопросом мы пришли к главному внештатному детскому неврологу края, заведующей психоневрологическим отделением краевого клинического центра охраны материнства и детства Анне Голенко.

Здесь лечат ребятишек с неврологическими заболеваниями,  от ДЦП и нейроинфекций до параличей, судорог, эпилепсии. Статистика в детской неврологии – штука сложная. В профильном отделении Центра, скажем, за год проходят лечение более тысячи детей, 40% из них – пациенты с судорогами. Но в масштабах популяции, вероятно, картина будет иной.

Лечение любого неврологического недуга обходится недешево. Но есть препараты, цену которых даже выговорить страшно. Те, что применяют при синдроме Дюшена, к примеру – около 100 млн рублей, а терапия при СМА – 170 млн. Суммы такие не потянет ни один благотворитель-частник. И потому под свою опеку этих ребят взял фонд «Круг добра» под патронажем Президента России. Ведь адекватная терапия – залог качественной жизни ребятишек.

«Это была катастрофа» – так называет детский доктор времена, когда еще не было столь серьезной государственной поддержки. Дети без лекарств умирали быстро, врачи при таких диагнозах отводили не более 24 месяцев…

А сегодня мы познакомились с Катюшей, одной из подопечных «Круга добра» и пациенткой отделения. Она учится в обычной школе, занимается плаванием, выигрывает соревнования, а про СМА порой просто забывает.

Вопрос доверия

К слову, уже одобрена заявка региона на препараты уже и на 2024 год, по словам Анны Голенко:

– Да, все именно так. В сфере ответственности «Круга добра» – свыше сорока заболеваний, требующих весьма дорогостоящего лечения. Заявляю ответственно, сегодня все наши дети до 18 лет со СМА, в том числе и девочки, о которых вы говорите, получают лекарства, три вида препаратов, назначаемых каждому по медицинским показаниям. Минздрав контролирует абсолютно все, от поставок до эффективности лечения, каждые четыре месяца наши пациенты проходят тестирование, помогающее нам понять, каков эффект.

– Можете предположить, для чего родители ребенка, уже получающего лечение, собирают деньги дополнительно? Ну вот, гипотетически, удалось маме с папой набрать с миру по нитке 170 млн. Куда потом с ними?

– Мне сложно об этом судить. В аптеке такие препараты не купишь, а и их введение в спинномозговой канал – процесс сложный, проводится только в специализированном медучреждении. В Алтайском крае это одна лишь наша больница. Но не секрет, что деньги часто собирают на лечение ребенка за границей. Как специалист в своей сфере, скажу: российские неврологи работают на мировом уровне, и стандарты лечения у нас самые современные. От дорогих западных клиник наши, бесплатные, замечу, могут отличаться лишь уровнем бытового комфорта. Возможно, речь идет о желании иных родителей за счет ребенка побывать в другой стране. Но это уже вопросы скорее этические, нежели медицинские.

– Знаю историю, когда родители девочки, которую лечат «Спинразой», уверены, что ей нужно другое лекарство, «Золгенсма», объявленное чудом биоинженерной мысли. Что скажете про него?

– Если и «чудо», то в кавычках. Совсем кратко и просто, для читателей: это препарат на основе аденовируса, встраиваемого в геном. Он активизирует выработку белка, чтобы мышцы не слабели. Но! Во-первых, нет пока данных длительных наблюдений, на основе которых мы могли бы назвать его эффективным и безопасным. Во-вторых, у «Золгенсмы» есть четкие противопоказания. Говорю сейчас конкретно про ту пациентку, о которой вы спрашиваете. Это мнение не только барнаульских врачей. В каждой спорной истории мы советуемся с ведущими специалистами страны. А в данном случае вердикт федерального консилиума в Москве звучит так: показаний для введения препарата «Золгенсма» нет. Девочке показана «Спинраза».

Совет Анны Голенко родителям – один, единственно возможный. Не пытаться, начитавшись интернетных историй, учить врачей лечить.

Тем более, что свои решения в сложных или спорных случах они сверяют с мнением федерального консилиума. По сути, это сбывшаяся мечта фантастов. Получить консультацию докторов ведущих клиник страны (Российской детской клинической больницы, Научного центр здоровья детей, НИИ педиатрии имени Вельтищева) можно быстро, благодаря телемедицине, онлайн-технологиям. И если когорта лучших докторов России, изучив историю болезни ребенка, говорит, что препарат не показан – значит, он не показан. Есть диагноз, медицинские показания, рекомендации. Им и нужно четко следовать.

Такой вот «заработок»

Жизнь отделения идет своим чередом. Анна Анатольевна вспоминает, как, окончив медуниверситет в 1998 году, мечтала работать здесь, в команде самых опытных врачей региона. Но путь был долгим, с уровня «первички». Можно ли вообще их сравнивать?

– Некорректным будет любое сравнение, – уверена она. – 80% пациентов врачей детских поликлиник – дети здоровые. У каждого из наших – тяжелые патологии. Не поверите, мы лечили восьмимесячного малыша,  пережившего… инсульт, считающийся возрастным заболеванием. Главное для нас – способность принимать решения быстро и правильно. Пусть самый сложный, но верно поставленный диагноз. Без него нет и не может быть адекватного лечения.

Тем временем в игровой комнате доктор Кристина Харькова начинает тестировать маленького Женечку. У него тоже СМА. То, что для ребенка игра, для врача – серьезная работа. Разорвал лист А4 пополам – молодец. И согнутый пополам получилось? А ну-ка, еще раз согнем… А теперь начерти дорогу для игрушечной машинки… Линия уверенная, нигде не прерывается, ведет к финишу. Это значит, ребенок крепко держит карандаш, есть силы в руках, препарат помогает, лечение идет хорошо. Чем не повод для радости и семьи Жени, и его врачей?

Вместо послесловия. Пока получается зарабатывать на больных детях, как бы цинично это ни звучало, будут плодиться и фонды, от них кормящиеся. Да, с лечением, не слишком дорогим, могут помочь. Но для тех, кто не знал: до 20% средств, собираемых под вывеской того или иного БФ, сборщики могут взять себе как зарплату (ст. 16 ФЗ «О благотворительной деятельности и благотворительных организациях»). А теперь задачка по арифметике, для пущей наглядности. На одного ребенка фонд собрал 100 тыс. рублей. На его лечение он передал 80, а 20 «заработал». Вопрос: какую прибыль получит «благотворитель», если поможет десяти таким ребятишкам? Ответ верный, выводы делайте сами.